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招募重型再生障碍性贫血患者 [复制链接]

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尊敬的患者朋友您好!

本研究是一项非随机、开放性、单臂、多中心、II期研究,旨在评价艾曲泊帕联合免疫抑制治疗药物(兔抗胸腺细胞球蛋白,r-ATG和环孢素A,CsA)治疗既往未接受过免疫抑制治疗的东亚重型再生障碍性贫血(SAA)患者的有效性和安全性。合格患者将在前6个月内接受艾曲泊帕联合免疫抑制治疗药物(r-ATG和环孢素A)进行治疗。第6个月的缓解者可以进入研究的扩展部分,扩展部分将继续艾曲泊帕治疗,直至第12个月。所有受试者将随访至第3年,以观察生存和克隆演变情况。

试验药物简介

艾曲泊帕(一种血小板生成素受体激动剂),可用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症。根据当前有限的数据,艾曲泊帕联合免疫抑制疗法看来在治疗SAA方面优于单用免疫抑制治疗。血小板生成素是一种强效内源性细胞因子,是血小板生成的主要调节因子。

试验目的

本研究的目的是评估艾曲泊帕联合rATG和CsA治疗东亚儿童和成人SAA初治患者的有效性和安全性。+

主要入选标准

?年龄≥6岁成人及儿童,男女均可。

?诊断为SAA,其特征为:

骨髓细胞增生程度25%,或25%-50%但残存造血细胞30%;且伴有全血细胞减少症,至少满足以下外周血参数中的两项:

中性粒细胞绝对值0.5×10?/L

血小板计数20×10?/L

网织红细胞绝对值20×10?/L

?既往未接受过包含任何ATG/抗淋巴细胞球蛋白的免疫抑制治疗、阿仑单抗、高剂量环磷酰胺(≥45mg/kg/天),6个月内未接受过CsA,且既往未使用过血小板生成素受体激动剂。

?愿意参加且能够遵守研究方案要求,请报名联系??(

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